La FDA – l’ente regolatorio dei farmaci negli USA – sta valutando in via prioritaria tolebrutinib per il trattamento della sclerosi multipla secondaria progressiva non recidivante (nrSPMS) e per rallentare l’accumulo di disabilità indipendentemente dall’attività di ricaduta nei pazienti adulti.
Tolebrutinib è un inibitore sperimentale della tirosin-chinasi di Bruton (BTK), orale e bioattivo, specificamente progettato per agire sulla neuroinfiammazione smoldering, una forma di neuroinfiammazione latente nel cervello di chi soffre di sclerosi multipla, fattore chiave della progressione della disabilità nella patologia.
La data prevista per la decisione della FDA è il 28 settembre 2025. Anche nell’Unione Europea è in corso la valutazione di una richiesta di autorizzazione.
Le richieste di autorizzazione negli Stati Uniti e nell’UE sono supportate dai risultati degli studi di fase III HERCULES – nella sclerosi multipla secondaria progressiva non recidivante – e GEMINI 1 e 2, nella sclerosi multipla recidivante.
I risultati di questi studi – così come quelli di altri studi clinici e preclinici – mostrano come il meccanismo di tolebrutinib sia in grado di agire sulla progressione della disabilità, indipendente dall’attività di ricaduta, e supportano l’ipotesi scientifica che la neuroinfiammazione smoldering rappresenti un processo infiammatorio chiave nella patologia e sia un fattore critico di accumulo della disabilità.
“L’insieme dei dati del nostro programma clinico convalida la nostra comprensione scientifica della neuroinfiammazione smoldering come processo infiammatorio distinto nella SM – afferma Erik Wallström, Global Head of Neurology Development di Sanofi – Le persone affette da sclerosi multipla secondaria progressiva non recidivante o che sperimentano disabilità indipendente dall’attività di ricaduta soffrono di una disabilità che peggiora nel tempo a causa di un’infiammazione persistente nel cervello, nota come neuroinfiammazione smoldering, che è il principale fattore di accumulo della disabilità. La capacità dimostrata da tolebrutinib di ritardare la disabilità agendo sui fattori determinanti la malattia rappresenta un potenziale cambiamento di paradigma nel trattamento di questi pazienti.”
