La Food and Drug Administration (Fda) ha approvato negli USA un farmaco contro la distrofia di Duchenne una malattia neuromuscolare caratterizzata da atrofia e debolezza muscolare a progressione rapida. L’agenzia regolatoria americana ha infatti dato l’ok a deflazacort, farmaco corticosteroide, per trattare i pazienti dai 5 anni in su. Il medicinale, già approvato in Europa per questa patologia, non era però ancora passato attraverso il processo di approvazione dell’Fda.
”E’ la prima terapia approvata per un’ampia fetta di pazienti con distrofia di Duchenne. Speriamo che ne possano beneficiare in tanti”, commenta Billy Dunn, dell’Fda. Il medicinale, in compresse e sospensione orale, funziona riducendo l’infiammazione e l’attività del sistema immunitario. La distrofia di Duchenne è una malattia genetica rara, la più comune forma di distrofia muscolare, e porta al progressivo deterioramento dei muscoli. Colpisce soprattutto i maschi, uno su 3.600 nel mondo. I corticosteroidi sono usati comunemente per trattare la distrofia di Duchenne nel mondo, ma questo è il primo approvato dall’Fda per trattare questa malattia.
In Italia, insieme al prednisone e prednisolone, il deflazacort è stato da poco inserito nella lista dei farmaci distribuibili a totale carico del Sistema Sanitario Nazionale per la distrofia di Duchenne. La sua efficacia è stata osservata in un studio clinico su
196 pazienti maschi tra i 5 e 15 anni. Dopo 12 settimane in cui avevano iniziato a prenderlo, sono stati notati miglioramenti nella forza muscolare, e stabilità nel mantenerla anche alla fine dello studio. I malati che l’hanno preso sembrano aver perso più tardi la capacità di camminare rispetto ai pazienti cui era stato dato solo un placebo.
