Effettuato all’IRCCS un trapianto di microbiota pediatrico in un bambino di 3 anni e otto mesi, il più piccolo mai trattato in Europa per questa patologia, ovvero GvHD, la complicanza post trapianto di midollo “da rigetto contro l’ospite”. È una delle più temute e spesso, purtroppo, fatale. Secondo la letteratura è il secondo caso per età al mondo. È guarito ed è stato dimesso.
Affetto da leucemia mieloide, il piccolo è arrivato dalla Bosnia al Sant’Orsola con la sua famiglia grazie al supporto dell’Associazione Ageop-Ricerca. All’IRCCS è stato eseguito il trapianto di cellule staminali emopoietiche donate dalla madre dai professionisti dell’Oncoematologia Pediatrica guidata da Arcangelo Prete. Dopo il trapianto si è presentata la GvHD intestinale, la temuta complicanza da malattia del “rigetto contro l’ospite”, per la quale è stato ricoverato per due mesi e sottoposto a cinque linee di terapia immunosoppressiva, tra cui anche un farmaco sperimentale, senza nessuna risposta.
“Il piccolo presentava sintomi severi e preoccupanti e abbiamo deciso di confrontarci con i professionisti dell’IRCCS in ambito di trapianto di microbiota – spiega Riccardo Masetti, Oncologia Pediatrica dell’IRCCS – Studiamo da tempo gli effetti benefici della composizione del microbiota nei bambini prima del trapianto, ora abbiamo voluto metterli in campo per questo caso difficile di complicanza post-trapianto”.
Ad oggi, infatti, il trapianto di microbiota è autorizzato solo per l’infezione da Clostridium difficile ricorrente o refrattario al trattamento antibiotico standard, e applicarlo per la cura di patologie differenti, come in questo caso, richiede un particolare procedimento autorizzativo con il Centro Nazionale Trapianti.
“Siamo stati d’accordo nel trattare il piccolo con un trapianto di microbiota potendo contare sui numerosi studi internazionali, compresi quelli sviluppati all’IRCCS che confermano l’enorme potenziale di questa procedura su patologie complesse – spiega il prof. Giovanni Barbara, Dir. Gastroenterologia e Responsabile del Centro Trapianto di Microbiota dell’IRCCS. – abbiamo creduto di avere la conferma della sua validità anche in questa procedura, effettuata in pochissimi altri casi al mondo”.
“Già dopo la prima infusione di microbiota la situazione è subito migliorata, – continua Masetti – abbiamo deciso quindi di procedere con una seconda per consolidare il risultato. La sintomatologia è del tutto regredita adesso e la restante terapia immunosoppressiva è stata gradualmente ridotta. Oggi il piccolo è stato dimesso e si trova in una delle case di Ageop con la sua famiglia”.
Solo pochi mesi fa, infatti, era stato pubblicato su Blood, prestigiosa rivista internazionale in materia, uno studio dell’Oncoematologia Pediatrica dell’IRCCS che prova il collegamento tra il buon esito del trapianto e la salute del microbiota nei pazienti pediatrici. Si tratta del più grande studio al mondo per numero di casi studiati.
Il microbiota si ottiene dopo una lunga selezione di potenziali donatori e attraverso l’analisi dettagliata e approfondita del loro microbiota. Queste procedure prevedono una valutazione microbiologica per escludere la presenza di microbi patogeni nel campione del donatore, quindi il prodotto viene trattato e conservato nella banca del donatore di microbiota fino al momento del trapianto. L’arruolamento di potenziali donatori all’IRCCS procede bene, nonostante il processo sia molto selettivo: risultano idonei solo il 10% dei donatori. In questo caso il donatore è un soggetto sano di 42 anni.
Il successo del trattamento in questo paziente così piccolo rimette al centro il ruolo sempre più determinante che avranno i progetti sul trapianto di microbiota intestinale dell’IRCCS. Lo studio della composizione del microbiota prima e dopo il trapianto, infatti, permetteranno di comprendere meglio i meccanismi di efficacia della procedura e di agire preventivamente e in modo mirato su ogni singolo paziente per prepararlo ad affrontare al meglio l’intervento.
Sarà possibile, inoltre, identificare specifici profili del microbiota del donatore associati a una migliore risposta del ricevente. Questo si tradurrà nella selezione di “super-donatori” per consentire il trapianto di microbiota sempre più personalizzato, tenendo conto del profilo specifico dell’esigenza presentata dal paziente.
Sempre guardando al futuro, l’IRCCS, inoltre, è risultato vincitore di un bando di ricerca finalizzata da 500 mila euro e di un bando di ricerca corrente finalizzato allo studio del trapianto di microbiota nei pazienti trapiantati di fegato. Sempre sul microbiota, l’IRCCS è vincitore di un bando di ricerca corrente per la caratterizzazione multinomica dei pazienti pediatrici e adulti sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche e terapie cellulari avanzate.
