Ci sono voluti 24 anni, ma alla fine il primo intervento europeo di terapia genica per curare il deficit immunitario Ada-Scid, realizzato il 12 marzo 1992 all’ospedale San Raffaele di Milano su un bimbo di 5 anni, è in procinto di diventare un trattamento disponibile in commercio: il Comitato…
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Grazie a un mix terapeutico, che comprende un farmaco e la terapia genica, è stata ridata la vista ad animali con lesioni al nervo ottico come quelle che intercorrono in caso di glaucoma ad esempio. Reso noto sulla rivista Cell, è il traguardo di un gruppo di ricerca Usa…
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In tema di espressione genica, ossia il processo attraverso cui l’informazione contenuta in un gene viene convertita in una macromolecola funzionale (tipicamente una proteina), la scienza ha sinora studiato un gene per volta. Un nuovo approccio, però, potrebbe sia aiutare a scoprire il modo…
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La terapia genica contro l’emofilia B, la malattia caratterizzata da sanguinamenti spontanei in quanto il sangue è privo di uno dei fattori che garantiscono la coagulazione, funziona. I risultati positivi dei test condotti sugli animali sono stati pubblicati su Science Translational Medicine; tra 2-3 anni…
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