Ogni anno in Italia nascono circa 40/50 bambini con atrofia muscolare spinale (SMA), circa 600 in Europa. Questa malattia rappresenta oggi la principale causa genetica di morte infantile in tutto il mondo: se non trattata, la SMA di Tipo 1 determina la morte o la…
Leggi
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha riconosciuto, per il terzo anno consecutivo, l’innovatività piena a onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA). Onasemnogene abeparvovec è stato approvato in Italia nel marzo 2021. Oggi l’impiego ha la piena rimborsabilità da parte del…
Leggi
Sono stati presentati, mercoledì 4 ottobre, i risultati positivi dell’analisi primaria dello studio RAINBOWFISH attualmente in corso, volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di risdiplam in bambini con atrofia muscolare spinale (SMA) pre-sintomatica (n = 26) tra zero e sei settimane di vita.…
Leggi
Un sogno di inizio estate quello che hanno vissuto i bambini e i ragazzi con atrofia muscolare spinale (SMA) a Torino tra fine giugno e inizio luglio. Ospitati all’interno del polo sportivo della Juventus, i bambini e i ragazzi sono scesi in campo per…
Leggi
La SMA è una malattia neuromuscolare progressiva severa che può essere fatale. Colpisce circa un bambino ogni 10.000 ed è la causa genetica più comune di mortalità infantile. Roche ha annunciato oggi nuovi dati a lungo termine per risdiplam, provenienti dallo studio registrativo SUNFISH,…
Leggi
’AIFA ha riconosciuto, per il secondo anno consecutivo, l’innovatività piena a onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA). Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) è stata approvata in Italia nel marzo 2021, ricevendo anche l’approvazione per la piena rimborsabilità da parte del Sistema…
Leggi
La FDA ha approvato l’estensione della terapia con risdiplam ai bambini di età inferiore ai due mesi con atrofia muscolare spinale (SMA). L’approvazione si basa sui dati ad interim di efficacia e sicurezza dello studio RAINBOWFISH, che ha dimostrato come molti bambini pre-sintomatici trattati…
Leggi
Nuovi e importanti dati a supporto del beneficio innovativo di onasemnogene abeparvovec, un trattamento una tantum essenziale messo a punto da Novartis – nonché l’unica terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA, spinal muscular atrophy) – arrivano da due studi di fase III che…
Leggi
“C’era una volta la Sma…”. È questo l’incipit che in molti vorrebbero scrivere. Purtroppo, quando si parla dell’atrofia muscolare spinale (la Sma, appunto), si sa che questa frase è ancora lontana, anche se meno di qualche anno fa. Avvicinare la malattia a chi non…
Leggi