Sono stati presentati, mercoledì 4 ottobre, i risultati positivi dell’analisi primaria dello studio RAINBOWFISH attualmente in corso, volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di risdiplam in bambini con atrofia muscolare spinale (SMA) pre-sintomatica (n = 26) tra zero e sei settimane di vita.…
Leggi
La Commissione Europea ha approvato l’estensione dell’autorizzazione all’immissione in commercio di risdiplam nell’Unione Europea per includere bambini con meno di due mesi di vita con diagnosi clinica di atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1, 2 o 3, oppure con 1-4 copie di SMN2.…
Leggi
Dall’estensione in aperto dello studio registrativo FIREFISH arrivano nuovi dati a lungo termine su risdiplam di Roche; dati che ne rafforzano il profilo di efficacia e sicurezza nei bambini con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1. FIREFISH è uno studio in due parti…
Leggi
La SMA è una malattia neuromuscolare progressiva severa che può essere fatale. Colpisce circa un bambino ogni 10.000 ed è la causa genetica più comune di mortalità infantile. Roche ha annunciato oggi nuovi dati a lungo termine per risdiplam, provenienti dallo studio registrativo SUNFISH,…
Leggi
La FDA ha approvato l’estensione della terapia con risdiplam ai bambini di età inferiore ai due mesi con atrofia muscolare spinale (SMA). L’approvazione si basa sui dati ad interim di efficacia e sicurezza dello studio RAINBOWFISH, che ha dimostrato come molti bambini pre-sintomatici trattati…
Leggi