Risultati positivi in termini di sicurezza ed efficacia dal programma di Fase III per onasemnogene abeparvovec intratecale (OAV101 IT) di Novartis in un’ampia popolazione di pazienti di età compresa tra 2 e meno di 18 anni con atrofia muscolare spinale (SMA). Nello studio di…
LeggiAtrofia muscolare spinale (SMA): nuovi risultati positivi per onasemnogene abeparvovec intratecale
