Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo per l’approvazione condizionata di exagamglogene autotemcel (exa-cel), terapia di editing genico basata sulla tecnologia CRISPR/Cas9 per il trattamento della beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (transfusion-dependent…
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