I pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) sono suscettibili all’emolisi intravascolare mediata dal complemento e alla trombosi. Il fattore H (FH) è il principale regolatore della via alternativa del complemento, proteggendo le cellule dal danno indesiderato mediato dal complemento. Sebbene l’FH non sia una…
Leggi
L’efficacia e la sicurezza di rivipansel sono state studiate in uno studio di fase 3, randomizzato e controllato per la crisi vaso-occlusiva (VOC) che richiede l’ospedalizzazione (RESET). I risultati sono stati pubblicati dalla rivista Blood. Un totale di 345 soggetti (204 adulti e 141…
Leggi
I pazienti che hanno assunto efgartigimod, un farmaco in fase di studio per il trattamento della trombocitopenia immunitaria primaria cronica, hanno mostrato un miglioramento significativamente maggiore della conta piastrinica, essenziale per la coagulazione e l’arresto dell’emorragia, rispetto a quelli che hanno assunto un placebo,…
Leggi
L’EMA ha raccomandato il rilascio di un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata nell’Unione europea (UE) per etranacogene dezaparvovec, per il trattamento dell’emofilia B grave e moderatamente grave negli adulti che non presentano inibitori del fattore IX (autoanticorpi prodotti dal sistema immunitario che rendere meno efficaci…
Leggi
Le cellule del sangue coltivate in laboratorio a partire da cellule staminali di donatori sono state trasfuse in volontari nello studio clinico controllato randomizzato RESTORE. Si tratta della prima volta al mondo che i globuli rossi cresciuti in un laboratorio sono stati dati a…
Leggi
Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) rimane un’opzione curativa per l’anemia aplastica grave. Il trapianto da donatori di fratelli identici (ISD) è stato raccomandato come trattamento di prima linea, mentre il trapianto da donatore aploidentico (HID) ha fatto grandi progressi. In uno…
Leggi
I trattamenti esistenti per gli aneurismi includono spirali endovascolari o coil, di acciaio inossidabile, o biomateriali iniettabili posizionati nel sito dell’aneurisma. Tuttavia, le spirali a volte migrano, rendendo necessarie procedure ripetute. Inoltre, ci sono problemi con i biomateriali iniettabili attualmente sul mercato, come costi…
Leggi
L’anemia falciforme (SCD) è una delle malattie ereditarie più comuni. Una review pubblicata dalla rivista Future Medicine ha identificato e valutato le caratteristiche chiave del numero crescente di registri sull’anemia falciforme che riportano i dati dei pazienti. I registri sono stati individuati attraverso ricerche…
Leggi
La malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD) è una delle principali cause di morbilità e mortalità in seguito a trapianto emopoietico allogenico. Nei modelli sperimentali, l’interleuchina-22 promuove la rigenerazione epiteliale e induce molecole antimicrobiche innate. Gli autori di uno studio pubblicato dalla rivista Blood…
Leggi
I ricercatori di Nigeria e Stati Uniti hanno testato l’ipotesi che l’idrossiurea orale fissa a dose moderata (20 mg/kg/giorno) per il trattamento iniziale della prevenzione secondaria dell’ictus determini una riduzione del rischio relativo di ictus o morte dell’80% rispetto all’idrossiurea orale fissa a basso…
Leggi
L’emofilia A acquisita è una rara malattia emorragica autoimmune grave con morbilità e mortalità significative. Sebbene sia fondamentale per il controllo della malattia, non vi è consenso per il miglior regime immunosoppressivo. La maggior parte degli autori utilizza gli steroidi in prima linea, seguiti…
Leggi
Dati preliminari ed esperienza clinica hanno suggerito un aumento del rischio di sanguinamento uterino anomalo nelle donne in età riproduttiva trattate con anticoagulanti, ma mancano dati solidi. Lo studio TEAM-VTE era uno studio prospettico multicentrico internazionale di coorte su donne di età compresa tra…
Leggi
La malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD) è una delle principali cause di morbilità e mortalità in seguito a trapianto emopoietico allogenico. Nei modelli sperimentali, l’interleuchina-22 promuove la rigenerazione epiteliale e induce molecole antimicrobiche innate. I ricercatori del Memorial Sloan-Kettering Cancer Center hanno condotto…
Leggi