I dati intermedi dello studio VWDM in suggeriscono che il fattore von Willebrand (VWF) ricombinante non è superiore all’acido tranexamico nel ridurre il sanguinamento mestruale abbondante nelle pazienti con malattia di von Willebrand lieve o moderata. Questi risultati, pubblicati dalla rivista The Lancet Haematology,…
Leggi
La porpora trombotica trombocitopenica (TTP) non è solo una patologia dal nome difficile, è anche una malattia ultra-rara: l’incidenza della sua forma acquisita (aTTP), di origine autoimmune, che corrisponde al 95% dei casi totali, è di circa 2-6 casi per milione di persone per…
Leggi
I risultati di un’analisi sistematica del Global Burden of Disease Study 2021 pubblicata dalla rivista The Lancet Hametaology mostrano un contributo sorprendentemente elevato dell’anemia falciforme alla mortalità per tutte le cause. Il carico di mortalità per anemia falciforme è più alto nei bambini, specialmente…
Leggi
Lo studio clinico di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, VITAL, ha valutato l’efficacia e la sicurezza di birtamimab + standard di cura (SOC) in 260 pazienti con amiloidosi da catene leggere amiloidi di nuova diagnosi e naïve al trattamento. I…
Leggi
L’idrocefalo correlato all’emorragia subaracnoidea aneurismatica (aSAH-H) è una sindrome fisiopatologica complessa e spesso può portare a deterioramento cognitivo e danni neurologici. L’idrocefalo acuto (meno di 3 giorni di aSAH) può provocare un’ernia cerebrale fatale, mentre l’idrocefalo cronico (più di 3 giorni di aSAH) può…
Leggi
L’eccessiva coagulazione associata all’infiammazione è una caratteristica delle malattie infettive, che si verificano in condizioni come la sepsi batterica e il Covid-19. Può portare alla coagulazione intravascolare disseminata, una delle principali cause di mortalità in tutto il mondo. Recentemente, è stato dimostrato che la…
Leggi
L’avvento delle biotecnologie ha permesso lo sviluppo di terapie innovative in grado di rivoluzionare l’approccio terapeutico di numerose patologie. Con la crescente adozione dei farmaci biotecnologici, caratterizzati da costi elevati in quanto differiscono per molti aspetti dai farmaci “tradizionali” ottenuti mediante sintesi chimica, il…
Leggi
I biosimilari sono farmaci sviluppati in modo da essere estremamente simili per qualità, efficacia e sicurezza a medicinali biologici riferimento, definiti anche “originator”, in quanto già approvati nell’UE e non più soggetti a copertura brevettuale. I biosimilari differiscono dai farmaci generici di sintesi chimica…
Leggi
I risultati di uno studio pubblicato dalla rivista Scientific Reports fornisce la prova che, nei pazienti ricoverati per Covid-19, l’anemia è associata sia a un profilo pro-infiammatorio basale più pronunciato sia a una maggiore incidenza di mortalità intraospedaliera e malattia grave. I ricercatori hanno…
Leggi
Uno studio pilota pubblicato dalla rivista Blood mostra che la deformazione longitudinale globale è un parametro prezioso per migliorare la stratificazione del rischio di morte improvvisa nei pazienti con anemia falciforme. La morte improvvisa è una delle principali cause di morte negli adulti con…
Leggi
I sopravvissuti alla porpora trombotica trombocitopenica autoimmune (o trombocitopenia immune, ITP) presentano un aumentato rischio di malattie cardiovascolari, incluso l’ictus, e riferiscono difficoltà cognitive persistenti durante la remissione. I ricercatori di diversi centri negli Stati Uniti hanno condotto uno studio prospettico sui sopravvissuti all’ITP in…
Leggi
In uno studio pubblicato dalla rivista Blood i ricercatori riportano che Nrf2, un regolatore principale delle risposte antiossidanti cellulari, regola la produzione del metabolita L-2-idrossiglutarato (L2HG) per mediare l’ipermetilazione epigenetica dell’istone per l’espressione genica coinvolta nelle risposte allo stress metabolico, ossidativo e ferroptosi nell’anemia…
Leggi
L’Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN), è una patologia rara caratterizzata da anemia emolitica, insufficienza midollare e trombosi. Colpisce allo stesso modo uomini e donne, meno frequentemente i bambini, con un picco di incidenza tra i 30 e i 45 anni di età. La prevalenza stimata…
Leggi