Le scelte terapeutiche contro l’emofilia saranno sempre di più orientate da “parametri farmacocinetici”, cioè da come si comporta il medicinale nel corpo del paziente, quanto tempo impiega a “dissolversi” e quanto resta in circolo. Il futuro quindi è nella personalizzazione delle terapie. Il quadro è quello delineato da Massimo Morfini, Past President AICE (Associazione Italiana Centri Emofilia).
Con i nuovi farmaci ad azione prolungata che si rendono via via disponibili, spiega l’esperto, il paziente (anche quello pediatrico) potrà fare una terapia preventiva contro le emorragie con un ridotto numero di iniezioni rispetto a quanto è necessario fare oggi con i farmaci tradizionali.
L’emofilia è una malattia rara di origine genetica che colpisce soprattutto i maschi. Nei pazienti è difettoso il processo di coagulazione del sangue a causa della carenza più o meno grave del fattore di coagulazione ‘VIII’ nell’emofilia A (che riguarda un caso ogni 10.000 maschi), e del fattore IX nella B (un caso ogni 30.000 maschi).
A causa di questo deficit gli emofilici sono facilmente soggetti a emorragie esterne o interne, anche gravi. In Italia – secondo dati Fedemo, Federazione delle Associazioni Emofilici, soffrono di emofilia oltre 4.300 persone, in Europa circa 31.000 persone.
