La malattia del motoneurone (Motor Neurone Disease, o MND), è una malattia paralizzante di cui attualmente non esiste una cura. Comprende un gruppo di patologie neurologiche che affliggono selettivamente i soli motoneuroni, le cellule cerebrali che controllano l’attività della muscolatura volontaria, tra cui la parola, la camminata, la deglutizione, il respiro e i movimenti generali del corpo. Per questo le due sperimentazioni in atto per rallentare i sintomi della patologia sono fondamentali.
In una delle sperimentazioni viene utilizzato il farmaco già in uso contro l’HIV, chiamato Triumeq, per combattere la MND sporadica, che può colpire a qualunque età e affligge circa il 90% dei pazienti. La seconda sperimentazione usa un farmaco di formulazione australiana detto Copper-ATSM che in test su topi di laboratorio ha dimostrato di proteggere i motoneuroni nel midollo spinale e viene ora provato su pazienti con MND ereditata, che colpisce il restante 10% dei pazienti. A ciascuna delle sperimentazioni partecipano 40 pazienti.
“Questa è la prima volta che la terapia retrovirale ad azione multipla Triumeq viene provata sulla MND”. Per la seconda sperimentazione con il Copper-ATSM, siamo gli unici al mondo ad aver ricevuto l’approvazione a usarlo”, scrive sul sito della Macquarie University il neurologo Dominic Rowe, responsabile del progetto a cui si dedicano a tempo pieno 60 scienziati. Negli ultimi 30 anni la malattia dei motoneuroni come causa di morte in Australia è aumentata di oltre il 250%, arrivando a una persona su 200.
