Migliorare la vita delle persone con immunodeficienze primitive (IP) incrementando la ricerca e l’accesso alle terapie che, ci sono, ma alle quali si arriva ancora troppo tardi. Questi tra gli altri gli obiettivi della sesta World PI Week, la Settimana Mondiale delle Immunodeficienze Primitive, dal titolo “Migliorare l’accesso alle cure per i pazienti affetti da immunodeficienza primitiva” che inizierà domani, fino al 29 aprile. La World PI Week, è guidata da una partnership di società scientifiche, organizzazioni di pazienti e fondazioni di ricerca di tutto il mondo, con l’obiettivo di aumentare la consapevolezza e migliorare la diagnosi e il trattamento per le persone con IP. La Settimana offre l’opportunità di informare ed educare professionisti della sanità, ricercatori, responsabili politici sanitari, scuole e famiglie e il pubblico in generale sulle IP. A ribadire il suo impegno nella lotta alle immunodeficienze, alle porte della World PI Week è Baxalta, azienda farmaceutica specializzata in terapie innovative per pazienti con malattie rare.
A proposito di immunodeficienza primitiva
Le Immunodeficienze primitive (IP) sono un gruppo di quasi 300 disturbi in cui parte del sistema immunitario del corpo è mancante o non funziona in maniera corretta. Normalmente il sistema immunitario protegge il corpo da microrganismi patogeni, come batteri, virus e funghi, che possono causare malattie infettive. Quando una qualsiasi parte del sistema immunitario di una persona è assente o disfunzionale, questa persona è maggiormente suscettibile alle infezioni e richiede più tempo per guarire da infezioni. Quando un difetto nel sistema immunitario è ereditato, si parla di immunodeficienza Primitiva. Si stima che fino a sei milioni di bambini e adulti possano essere affetti da IP a livello globale. “Ci sono circa 200 tipi di immunodeficienze diverse, quindi è fondamentale procedere per terapie mirate”, ha commentato Carmela Speciale Medical Affairs Immunology di Baxalta. “Ad esempio se si tratta di deficit anticorpale sarà opportuno parlare di terapia con immunoglobuline”.
Tra le iniziative del gruppo volte a individuare nuove soluzioni per migliorare la vita delle persone con IP, Baxalta sta supportando una ricerca che valuterà i fattori che condizionano il peso del trattamento terapeutico nei pazienti che soffrono di questo disturbo cronico del sistema immunitario. “Baxalta vuol fare la differenza rispetto i pazienti con disturbi del sistema immunitario”, ha detto Jac Leonardi, Executive VP e responsabile globale della divisione Immunologia di Baxalta. “E ‘fondamentale per noi comprendere meglio il peso del trattamento terapeutico sia per i pazienti sia per gli operatori sanitari. Questo peso riguarda lo sforzo e la durata in termini di tempo per il trattamento e per la gestione della malattia. Supportiamo attivamente lo sviluppo e la realizzazione di questo importante studio, convinti che i risultati contribuiranno al benessere dei pazienti di IP in tutto il mondo.”
Lo studio di farmaco-economia è stato lanciato attraverso una collaborazione tra la Sheffield University ed IPOPI (l’Organizzazione Internazionale delle associazioni di pazienti con Immunodeficienze Primitive) con il sostegno della Immunodeficiency Foundation negli Stati Uniti. Il programma mira a calcolare il peso del trattamento delle IP in base alle modalità di cura e di fattori che influenzano appunto il peso della terapia. La prima fase dello studio sarà condotto tra i pazienti IP in 11 paesi, tra cui Canada, Danimarca, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Norvegia, Polonia, Svezia, Regno Unito e Stati Uniti. I risultati dello studio saranno utilizzati per educare e sensibilizzare responsabili politici, operatori sanitari, pazienti e familiari sul peso del trattamento, nonché per individuare modi per ridurre questo peso I primi risultati saranno comunicati entro la fine dell’anno.
Nell’ambito di questo studio, la Sheffield University sta progettando uno strumento validato specifico sulle IP che è destinato ad essere utilizzato per valutare il peso del trattamento associato ai tipi più comuni di immunoglobuline. Questo sforzo pionieristico ha l’obiettivo di produrre una metodologia coerente attraverso la quale i medici e gli operatori sanitari saranno in grado di valutare le variazioni di peso del trattamento e quindi di aiutare i medici a identificare le opzioni di trattamento che meglio corrispondono alle esigenze dei singoli pazienti.
“Crediamo che la scelta del giusto trattamento per una persona che vive con IP ha un forte impatto sulla qualità della vita”, ha detto Johan Prevot, direttore esecutivo, IPOPI. “Siamo convinti dell’importanza di una migliore comprensione del peso del trattamento che comprende il tempo, lo sforzo fisico e lo sforzo psicologico che, coloro che vivono con IP e i loro caregiver, pagano nel trattamento e nella gestione della loro condizione. La nostra speranza è che questo studio possa far luce su questi problemi e ci fornisca solidi dati per sostenere per un migliore accesso ai trattamenti personalizzati per i pazienti IP”.
