L’AIFA (Agenzia italiana del Farmaco), con la determina n. 424 nella Gazzetta del 22 giugno 2023, ha ufficializzato la rimborsabilità di maribavir, farmaco orfano per il trattamento dell’infezione/malattia da citomegalovirus (CMV) refrattaria (con o senza resistenza) a una o più terapie precedenti, tra cui ganciclovir, valganciclovir, cidofovir o foscarnet, in pazienti adulti che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) o di organo solido (SOT).
Con la decisione dell’agenzia regolatoria nazionale, maribavir, il primo trattamento orale che inibisce la proteina chinasi UL97 specifica del CMV e i suoi substrati naturali, è classificato in Fascia A-PHT, a carico del Sistema Sanitario Nazionale.
Il citomegalovirus è causa di una delle infezioni più comuni riscontrate nei pazienti riceventi trapianto, con un tasso di incidenza globale stimato tra il 16 e il 56% nei pazienti sottoposti a SOT e tra il 30 e l’80% nei riceventi HSCT. In Italia, il tasso di incidenza è paragonabile; con una stima pari al 23,5% nei SOTe tra il 18 e l’82% negli HSCT.
Sebbene la prevenzione e la gestione dell’infezione da CMV, nei pazienti sottoposti a SOT e HSCT, con le terapie disponibili, possano contribuire a migliorare gli esiti, anche con la profilassi possono verificarsi infezioni e alcune possono non rispondere al trattamento. Inoltre, le terapie antivirali attualmente disponibili possono risultare inadeguate a causa delle gravi tossicità ad esse associate.
“A seguito di un trapianto, i pazienti devono aderire a regimi di farmaci immunosoppressori, anche per tutta la vita. Questi farmaci tuttavia inibiscono la risposta immunitaria, rendendo l’organismo vulnerabile alle infezioni. In queste persone, le infezioni da CMV possono portare a diverse complicazioni, al rigetto dell’organo e ad un aumento dei tassi di ospedalizzazione, con un impatto significativo sulla vita del paziente e sul Sistema Sanitario. La notizia della rimborsabilità di maribavir, dunque, è un grande traguardo per l’accessibilità di un farmaco che rappresenta un valore per questa categoria di pazienti e per il Sistema Salute”, spiega Alessandra Fionda, Medical & Regulatory Head di Takeda Italia.
L’autorizzazione all’immissione in commercio si basa sullo studio di Fase 3 SOLSTICE, che ha valutato l’efficacia e il profilo di sicurezza di maribavir rispetto alle terapie antivirali convenzionali – ganciclovir, valganciclovir, cidofovir o foscarnet – per il trattamento di pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche o di organo solido con infezione da CMV refrattaria (con o senza resistenza) a una terapia precedente.
“La rimborsabilità in fascia A di maribavir rappresenta un nuovo traguardo per Takeda Italia, che da sempre si pone come obiettivo centrale l’attenzione all’intero percorso del paziente. Il trapianto è un dono che deve essere preservato attraverso l’attenzione al paziente lungo tutto il percorso di cura: la gestione dei rischi post-trapianto, tra cui l’infezione da CMV, ne è una parte fondamentale e critica. Questo si traduce nella necessità di cambiare la prospettiva del trapianto, dal successo di una procedura chirurgica a un beneficio a lungo termine per la tutela della vita, affinché la donazione sia una ricchezza non sprecata”, conclude Annarita Egidi, Amministratore Delegato di Takeda Italia.
